Una vita sotto la «luce blu», ora la cura efficace arriva con la terapia genica
La sperimentazione clinica internazionale condotta da Généthon in collaborazione con la rete «CureCN» sta dimostrando la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano di una nuova terapia genica per la sindrome di Crigler-Najjar, malattia rara finora curabile solo attraverso un trapianto di fegato. Fin dalla culla costrette a trascorrere la notte sotto a lampade a raggi ultravioletti per «depurare il sangue» dalla tossicità della bilirubina, le prime tre pazienti sono state curate con successo all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo nei mesi scorsi. Il gene mancante che permette di trasformare la bilirubina è stato inoculato grazie a un virus modificato.
