Leucemia, l’arma delle «Carcik»: «Remissione per l’83% dei casi»

Si chiamano Carcik, e sono linfociti T modificati geneticamente in laboratorio perché siano in grado di aggredire le cellule tumorali. In particolare quelle della leucemia linfoblastica acuta di tipo B, la patologia oncologica più diffusa nei pazienti fino a 14 anni. Il «Papa Giovanni» di Bergamo e la Fondazione Tettamanti hanno così messo a segno un passo fondamentale nella ricerca e nella cura di questa malattia: attraverso uno studio clinico condotto su 36 pazienti curati con questa tecnica (32 adulti e 4 bambini), i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica internazionale «Blood Cancer Journal», è stata dimostrata l’efficacia delle cellule Carcik. Più in dettaglio, nell’83% dei casi è stata registrata una remissione della malattia e con una sopravvivenza generale del 57% a un anno dal trattamento.

Le Carcik vengono prodotte a partire dal sangue di un donatore sano: un processo più semplice, meno invasivo e meno costoso, anche perché non è necessario l’uso di vettori virali; la modifica genetica delle Carcik avviene tramite sequenze di Dna dette «trasposoni».

Le cellule Carcik vengono prodotte dal laboratorio «Verri» di Monza, un’«officina farmaceutica» nata nel 2003 per iniziativa della Fondazione Mbbm e del San Gerardo di Monza con le risorse della Fondazione «Maria Letizia Verga», della Fondazione Tettamanti e del Comitato «Stefano Verri»; al tempo stesso, la Fondazione Tettamanti collabora col Centro di terapia cellulare «Gilberto Lanzani» dell’ospedale Papa Giovanni di Bergamo, che si è affiancato al centro di Monza proprio per produrre le cellule Carcik per i pazienti adulti arruolati per quest’ultimo studio. Ma cosa sono, in concreto, le Carcik? A differenza delle Car-T (altro tipo di terapia genica utilizzata in particolare per alcuni tumori del sangue) che si ricavano dal paziente, le Carcik vengono prodotte a partire dal sangue di un donatore sano: un processo più semplice, meno invasivo e meno costoso (costano un decimo), anche perché non è necessario l’uso di vettori virali; la modifica genetica delle Carcik avviene tramite sequenze di Dna dette «trasposoni».

Collaborazioni fondamentali

La ricerca è stata resa possibile anche dal sostegno di Fondazione Airc per la ricerca sul cancro, del ministero della Salute, dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e della Regione Lombardia. La conferma sull’efficacia del trattamento è una notizia importante non solo per i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta di tipo B: «È uno sviluppo scientifico che apre le porte ad altri studi che stiamo conducendo su pazienti che non hanno accesso a prodotti commerciali – spiega Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento di Oncologia ed Ematologia dell’Asst Papa Giovanni e professore ordinario di Ematologia all’Università Statale di Milano –. È una piattaforma tecnologica che speriamo possa avere nuovi sviluppi anche per altre patologie del sangue e per i tumori solidi. La strategia di lungo periodo è quella di generare cellule Carcik da donatori sani, per averle immediatamente disponibili all’uso, perché molti pazienti faticano a ottenere le Car-T: questa tecnica può portare alla generazione di cellule “off the shelf”, paragonabili a un farmaco». Fondamentale è la fitta rete di collaborazioni: «La ricerca scientifica in Italia dovrebbe essere supportata anche per lo sviluppo di queste terapie innovative, che stanno cambiando la storia della medicina – rileva Rambaldi –. Speriamo che questi risultati generino interesse nel mondo industriale e farmaceutico italiano, per arrivare a un’indipendenza anche su questo tipo tecnologie».

Evidenze scientifiche significative

Per Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti, «la fondamentale collaborazione con enti autorevoli ed esperti in questo campo, come l’ospedale Papa Giovanni di Bergamo, ha consentito di raccogliere evidenze scientifiche significative a sostegno dell’efficacia e della tollerabilità delle Carcik. Le Carcik sviluppate a Monza hanno ottenuto l’autorizzazione dell’Aifa per la sperimentazione anche sui linfomi non Hodgkin di tipo B refrattari ai trattamenti e non candidabili a terapie con cellule Car-T attualmente disponibili».