Primo animale-mosaico, modificati 29 geni diversi in simultanea

Per la prima volta sono stati modificati simultaneamente 29 geni in diversi tipi di cellule di un animale vivo: il risultato è il primo animale-mosaico che ha permesso di restringere di molto le cause di una malattia generica che colpisce gli esseri umani. La tecnica è basata sulla Crispr, le forbici molecolari del Dna, è stata sperimentata con successo nei topi e e promette di accelerare notevolmente la ricerca biomedica, soprattutto per tre malattie causate da più geni. Ottenuto al Politecnico di Zurigo, il risultato è pubblicato sulla rivista Nature.

Finora il metodo più comune per individuare le cause genetiche delle malattie è consistito nell'eliminare un singolo gene in un animale da laboratorio e osservare le conseguenze. Il problema è molte malattie sono scatenate da più di un gene e questo rende estremamente difficile determinare quanto ciascun gene sia coinvolto e in quale aspetto della patologia. Per superare questo ostacolo, i ricercatori guidati da Antonio Santinha hanno messo a punto un metodo che semplifica e velocizza molto la ricerca.

Gli autori dello studio hanno utilizzato dei virus resi inoffensivi per introdurre nell’organo di un topo vivo, in questo caso il cervello: ciascuna particella virale porta le istruzioni per distruggere un particolare gene. La miscela di virus è stata somministrata ai i topi e ogni particella virale è riuscita a raggiungere diverse aree del cervello, disattivando il gene desiderato. Di conseguenza in ogni cellula è stato alterato un gene diverso, in una sorta di mosaico molecolare. Usando questa tecnica, i ricercatori hanno ottenuto nuovi indizi su una rara malattia genetica degli esseri umani, nota come ‘sindrome da delezione 22q11.2’: finora si sapeva solo che l’origine della patologia è in una regione cromosomica contenente 106 geni, che gli autori dello studio sono riusciti a restringere a soli 3.