Colestasi intraepatica, un nuovo farmaco può evitare la chirurgia
LA RICERCA. Lo studio per la cura di una rara malattia genetica del fegato che colpisce circa 80-100 bambini in Italia.
LA RICERCA. Lo studio per la cura di una rara malattia genetica del fegato che colpisce circa 80-100 bambini in Italia.
La ricerca. Le colestasi intraepatiche familiari sono causate da un difetto genetico che impedisce il corretto trasporto degli acidi biliari che si accumulano nel fegato e nel sangue causando diversi sintomi come l’ittero, la colestasi e la fibrosi epatica oltre a problemi nello sviluppo.
La segnalazione Ricoverati al «Papa Giovanni» una piccola di soli sei anni e un undicenne. Di Giorgio: malattia nota, per ora non si rileva un incremento.
La sperimentazione clinica internazionale condotta da Généthon in collaborazione con la rete «CureCN» sta dimostrando la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano di una nuova terapia genica per la sindrome di Crigler-Najjar, malattia rara finora curabile solo attraverso un trapianto di fegato. Fin dalla culla costrette a trascorrere la notte sotto a lampade a raggi ultravioletti per «depurare il…
All’Ospedale di Bergamo per la prima volta al mondo sono state trattate con successo con la terapia genica tre pazienti affetti dalla sindrome di Crigler Najjar, che solitamente trova soluzione definitiva solo con un trapianto di fegato.